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8月14~15，中国医师协会、中国医师协会血液科医师分会结合主理，北京大学血液病研究所跟苏州大学从属第一病院配合承办的2020年中国血液病大会暨中国医师协会第十四届血液年会召开！本次大会承袭往届集会的特征，与年夜咖到临现场介入专题交换。分享近年来血液肿瘤医治范畴希望新趋向。正在年会上，《医师报》特殊约请了血液学范畴三位专家，离别对各自范畴的研讨停止重点分享。

本期嘉宾

中国医师协会血液科医师分会副会长、天津医科大学总医院血液外科邵宗鸿传授

中国医师协会血液科医师分会副会长、四川大学华西病院血液外科刘霆传授

中国医师协会血液科医师分会副会长、北京协和医院血液科主任周道斌传授

邵宗鸿传授

“MDS是原始细胞数达不到白血病尺度，但向白血病开展的一种疾病。”中国医师协会血液科医师分会副会长、天津医科大学总医院血液外科邵宗鸿传授言简意赅天先容，骨髓增生异常综合征（MDS）是一种造血体系肿瘤性疾病，有人称之为急性髓系白血病的后期形态，存在向白血病希望的高风险，比白血病借易诊断跟医治。普通认为骨髓原始细胞20%以上是急性白血病，原始细胞10%~20%属高危MDS（即难治性血细胞削减陪原始细胞增加型），原始细胞10%以下的MDS多属非高危型。MDS诊断须要多参数，包罗细胞形态学、遗传学、免疫学、组织化学、细胞生物学跟分子生物学目标，要害是探求MDS恶性克隆。MDS的始发跟次要异常是渐变的恶性造血克隆，其特点是“病态造血”、克隆性染色体异常、渐变后过抒发的癌基因跟低抒发的抑癌基因和增殖亢进、分化跟凋亡减低的癌细胞表象。

此前有学者认为MDS有免疫异常，发明有些MDS免疫抑制剂医治是无效的，邵传授课题组发明免疫抑制剂治好的不是实MDS。实MDS用免疫抑制剂医治，癌性克隆只能越治越多。MDS克隆安慰机体造成的抗癌免疫跟癌克隆数目比绝对缺乏，强免疫。免疫增强剂（如PD1跟PD-L1阻滞剂）呈现后，可以规复抗癌细胞免疫活性，关于非高危跟高危MDS均有必然疗效。

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邵传授为咱们先容了比年红细胞疾病的希望：

（1）骨髓衰竭性疾病的判别诊断比过来更明晰，病理机制研讨得更透辟。过来的再障血虚综合征被认为是一种病，用一个方式医治，发明有部门病人治不好，有人以至开展为白血病，此刻认为再障血虚综合征不是一种病，是由分歧疾病构成的，以是此刻将其称号改为骨髓衰竭症，包罗淋巴因子凋亡骨髓惹起的骨髓衰竭、MDS、PNH克隆惹起的骨髓衰竭、骨髓细胞膜上有自身抗体的免疫相关性齐血细胞削减症等。解析综合征，果病精准施治后疗效晋升；（2）以艾曲泊帕为代表的造血安慰因子胜利用于再障医治是比年红细胞系统疾病临床上的又一大希望，免疫抑制医治后造血安慰因子不只加速再障患者巨核细胞规复，也有利于白跟粒细胞系规复；（3）MDS也有了新的医治药物——来甲基化药物，转变了临床难治近况，使相称一部分MDS患者取得临床减缓；（4）PNH医治上有了阻断补体激活的单抗，将来无望用于节制溶血、防治血栓。邵传授课题组发明化疗+造血因子对难治性PNH无效，并且疗效长期、破费经济；（5）免疫相关性齐血细胞削减症用CD20单抗疗效好，也可试用卵白媒体抑制剂跟BTK抑制剂，经济前提欠好患者可用环磷酰胺+激素。（6）不能不靠毕生输血保持医治的血虚患者呈现铁过载，利用新型祛铁药物后，患者安康跟生涯形态大大改良。

刘霆传授

中国医师协会血液科医师分会副会长、四川大学华西病院刘霆传授先容，噬血细胞综合征（HLH）是一种原发或继发免疫异常招致的适度炎症反映综合征，原发家族性HLH临床病发少，次要见于儿童患者。继发性HLH可产生于各个年龄段，是罕见的血液体系危重疾病。继发性HLH可由病毒、连续熏染、恶性肿瘤、免疫异常等惹起。此中EB病毒惹起的HLH（EBV-HLH）比力罕见，预后好。

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EB病毒是疱疹病毒科嗜淋巴细胞病毒属的成员，40岁以上的成人，超90%的人熏染过EB病毒，当人体免疫细胞功用畸形的环境下，EB病毒可以被抑止跟消除，如EB病毒感染惹起的传染性单核细胞增加症，多正在4～6周疾病自愈。人体免疫功用降低或缺陷将招致EB病毒正在体内不克不及被消除，连续活化，招致慢性活动性EB病毒感染（CAEBV）。正在疾病的开展进程中，CAEBV存在两个较着的预后不良终局，招致两种致死性疾病，即EBV-HLH跟EBV相关的恶性淋巴瘤。EBV-HLH临床表现为重复或连续发烧，淋巴结跟肝脾肿大，齐血细胞削减，肝功能不全。血液中的EBV-DNA程度较着降低，EBV阳性淋巴细胞浸润组织跟器官，累及全身各体系。疾病阴险、预后好、病情希望快、死亡率下。乃至逝世性免疫细胞异常活化及细胞因子风暴为特色。噬血细胞综合征的细胞因子风暴与CAR-T医治、新冠病毒感染惹起的细胞因子风暴既有相同点也有不同点，须要以迷信跟松散的立场，经由过程更深化的研讨来认证，不克不及混为一谈，但针对节制细胞因子风暴的医治方式，特殊是胜利的方式可以彼此鉴戒，以援救危重病人的生命。

EBV-HLH现阶段的医治多以祛除适度活化的T细胞及节制细胞因子风暴的化疗跟帮助医治为主，疾病极易复发。关于复发难治性EBV-HLH尚无尺度医治计划，同基因造血干细胞移植是独一的治愈方法。比年发明连续病毒感染（如：艾滋病、乙肝）存在T细胞耗竭的特点，从而产生对病毒的免疫逃逸，招致疾病不能治愈。正在外洋已起头停止免疫检查点抑制剂（PD-1抑制剂）医治HIV等病毒慢性感染的Ⅰ期临床研讨。刘霆传授团队停止了免疫治疗EBV-HLH的研讨，利用PD-1抑制剂医治7例复发难治EBV-HLH的患者，结果表明：6例患者对医治有反映，5例取得并持续保持临床完全缓解，4例血浆跟细胞内EBV病毒基因载量检测转阴。医治相关毒副反映可控。

他们对PD-1抑制剂医治EBV-HLH的份子机制也停止了商量，发明医治前患者T细胞处于活化形态，但其脱颗粒及共安慰份子抒发异常，也存在T细胞耗竭的特点。那能够是招致EB病毒正在体内不克不及被完整消除，连续引诱致死性高炎性综合征的紧张缘故原由。PD-1抑制剂医治后，病人体内的PD-1+T细胞疾速扩增，抑止了适度活化的细胞炎性反应，，T细胞脱颗粒及共安慰受体基因抒发上调，规复了畸形细胞毒作用。病人血浆跟细胞的EBV载量也随同着这些功用基因抒发的规复而慢慢降低直至转阴。提醒PD-1抑制剂医治后，机体抗EBV免疫可以规复，从而消除受熏染的淋巴细胞，以实现对疾病的节制跟治愈。为此后更大规模的临床试验供给了坚固的根底，存在优越的临床使用代价跟前景。该研究成果已2020年3月正在《BLOOD》杂志颁发，被杂志主编NancyBerliner选中作为“血液学引领性研讨”。

周道斌传授

中国医师协会血液科医师分会副会长、北京协和医院血液科主任周道斌传授先容，造血干细胞移植是医治恶性血液体系肿瘤，如白血病、淋巴瘤跟多发性骨髓瘤的紧张手腕之一，正在某些环境下以至成为治愈的独一手腕。肿瘤生物学特点、分歧分期及患者岁数等均影响详细移植计划个体化取舍。

周教授先容，无论是自体及异基因造血干细胞移植，皆存在良多问题须要办理，若何进步移植前的减缓率跟削减移植相关合并症是最紧张的。造血干细胞移植后复发是移植医治失利的次要缘故原由之一，以是防备移植后复发须要存眷。

正在移植前、移植后皆要做好各项预防措施，以尽量天削减造血干细胞移植患者的复发。移植前，要取舍适合的、个体化的预处理计划，使得残留肿瘤细胞消失或到达最小的水平，颠末如许处置惩罚，移植后患者复发的几率会减小。，有研讨显现，移植前细小残留病（MRD）处于较高水平者较MRD处于低水平或阳性者复发率显著降低，，可予以强化化疗以到达降低移植前MRD程度跟削减复发的目标。另外，移植后，一方面，须要亲密监测细小残留病，，从而防备疾病的复发，另一方面，现阶段也呈现了良多针对血液体系肿瘤的药物，如靶向药，也可以共同利用，从而减低患者复发。

造血干细胞移植会呈现熏染跟急性移植物抗宿主病（aGVHD）等合并症。正在同基因造血干细胞移植中aGVHD的发生跟供者取舍、HLA没有相合的位点数目、性别、岁数等相关，跟着对其危险因素的相识增长，正在移植前参加aGVHD的防备理念，躲避危险因素，均可分歧水平天减弱这些危险因素的作用。另外，利用药物也可以无效防备aGVHD。